新生物学术语表

细胞的指令库。人类约 30 亿个字母(A、T、G、C),排成 23 对染色体。

一份临时食谱抄本:离开细胞核,供细胞造蛋白。存活几小时到几天,从不改动 DNA。

一对「查找加剪断」的组合:向导 RNA 定位精确序列,Cas9 酶剪断。细胞的修复造成编辑。

约 20 个字母的序列,把 Cas9 带到基因组的那个点。设计它,编辑就可编程。

CRISPR 的变体:换单个字母,不剪断双链。更精细,风险更低。

用逆转录酶写入小段改动的精密编辑。更新,仍在临床开发。

在体外(取出细胞、编辑、输回)还是直接在体内。目前获批疗法几乎都是离体。

通过递送遗传物质治病:补基因、沉默基因,或编辑基因组。

被卸掉武装、当作运输工具的病毒。最常用的是腺相关病毒(AAV)。

把病人自己的免疫细胞改造成攻击肿瘤的疗法。2017 年起获批。

设计与构建自然界不存在的生物系统:基因电路、能造化合物的生物体。

用改造过的酵母或细菌生产蛋白质等产物(1980 年代起的胰岛素、不用奶牛的奶蛋白)。

RNA 疫苗里保护和递送 mRNA 的微型脂质气泡。

一个生物的全部 DNA。人类约有两万个编码蛋白的基因。

执行指令的机器:细胞读 mRNA 后造出。刺突蛋白、抗体、胰岛素都是蛋白。

在人体中验证安全性与疗效的对照研究。I 期(安全,数十人)、II 期(剂量,数百人)、III 期(疗效,数千人)。

批准药物的公共机构:美国 FDA、欧盟 EMA、英国 MHRA 及各国对应机构。

由一个缺陷基因导致的病。基因治疗先攻这类病,因为病灶找得到。

胎儿期的血红蛋白,出生后关闭。Casgevy 重新激活它,补偿镰状细胞病里坏掉的那种。

Cas9 在靶点旁必须找到的短 DNA 序列。没有 PAM 就剪不了:工具的物理极限。